Тримісячна кампанія зі збору коштів для маленького Дмитра Свічинського з Одеси завершилася на 10 днів раніше від запланованого. Люди по всій Україні пекли печиво, продавали зустрічі з собою на аукціонах і перераховували від 1-2 гривень до кількох тисяч, аби зібрати 2,3 мільйона доларів на ін’єкцію, без якої дитина не доживе до двох років. Зрештою сума виявилася меншою завдяки знижці від американської клініки, а останні 30% суми доклав невідомий благодійник. Попри успіх, батько хлопчика Віталій Свічинський не планує зупинятися – ще понад 200 сімей в Україні, за неофіційними даними, потребують лікування від спінальної м’язової атрофії.
Віталій Свічинський розповідає: він і його дружина Марія вже спакували валізи. Вони подали документи на закордонні паспорти та чекають на виклик із лікарні в Сан-Антоніо, штат Техас, США. У цій лікарні їхній син Дмитро повинен отримати ін’єкцію препарату «Золгенсма», в ідеалі – до того, як йому виповниться шість місяців.
У Дмитра в тримісячному віці діагностували спінальну м’язову атрофію першого типу. Без лікування діти з цим діагнозом помирають у перші два роки життя через поступову відмову м’язів.
Доза препарату, який – принаймні, за наявними наразі даними – запобігає проявам симптомів після одноразового введення, коштує близько 2,3 мільйона доларів. В американській клініці Свічинським запропонували надати препарат зі знижкою – за 2,05 мільйона доларів Дмитро отримає ін’єкцію і тримісячний курс реабілітації.
Учасник кампанії «Діма, ми встигнемо», директор діджитал-агентства MAS Agency Олексій Захарченко називає суму в 2,3 мільйона доларів нереальною, а початок збору хаотичним. Спершу сім’я разом із друзями та волонтерами стукала в усі двері, згодом підключилася українська діаспора.
Збір йшов нерівномірно – бували успішніші дні, бували такі, коли надходження пожертв уповільнювалося. Часом філантропи погоджувалися подвоїти зібрану за один день суму – в один із таких днів кампанія зібрала 3,2 мільйона гривень, які завдяки такому подвоєнню перетворилися на 6,4 мільйона.
У рамках збору почалася акція «Печиво для Діми»: учасники пекли печиво з намальованими на ньому годинниками і надсилали потенційним жертводавцям. До флешмобу долучалися цілі колективи, в тому числі журналісти програми «Схеми» (проєкту Радіо Свобода та «UA:Перший»).
Згодом учасниця кампанії зі збору для Діми Анна Зелінська запропонувала аукціон зустрічей із відомими людьми. За словами Захарченка, поміж 46 лотів продавалися зустрічі зі співаками Святославом Вакарчуком, Євгеном Галичем, Андрієм Хливнюком, акторкою Ірмою Вітовською, головною редакторкою «Української правди» Севгіль Мусаєвою.
Один із найбільших лотів коштував 40 тисяч гривень, згадує він.
Переваливши за половину суму, збір уповільнився – тоді кампанія почала звертатися до великого бізнесу. Коли було зібрано вже 70% суми, решту сім’я отримала від анонімного жертводавця. Як розповів Віталій Свічинський, більшу частину зібраних коштів на той момент складали індивідуальні пожертви.
«До 70% (зібраних до останньої пожертви – ред.) 85% – це були маленькі донати від простих громадян, все інше, 15% – це бізнес. Після цього ситуація змінилася, тому що в нас було 30% фактично покрито однією людиною, яка не називається», – сказав він.
«Діма, ми встигли». Що далі?
Свічинський сподівається відлетіти з сином до США протягом найближчих півтора-двох тижнів. Втім, на цьому його історія боротьби зі СМА не завершиться. Завершивши кампанію «Діма, ми встигнемо», активіст одеського Євромайдану та ексзаступник голови Одеської ОДА оголосив про створення руху «Діти, ми встигнемо», який, згідно з планом, буде «опікуватися всіма дітьми й дорослими, які хворіють на СМА в Україні».
«Ми хочемо зробити все можливе, щоб у нашій країні з’явилися відповідні програми, з’явилися відповідні протоколи лікування і діагноз СМА перестав бути смертельним в Україні», – пояснив він.
За даними організації «Діти зі спінальною м’язовою атрофією», наразі в Україні 273 дітей зі СМА першого чи другого типів, які потребують або пожиттєвого лікування препаратами «Спінраза» (діюча речовина – нусінерсен) чи «Еврисді» (рисдиплам), або одноразової ін’єкції «Золгенсми». Найбільш доречне лікування в кожному окремому випадку визначає лікар. Але якщо «Спінраза» та «Еврисді» зареєстровані в Україні (хоча й відсутні у вільному доступі), то «Золгенсма» – досі ні. Згідно з окремими повідомленнями батьків дітей зі СМА, дозволу на індивідуальну закупівлю препарату можна очікувати по кілька місяців.
Директорка фонду «Маніфест миру» Інна Білоус зазначає, що сім’ям може бути легше зібрати кошти і виїхати на лікування в іншу країну, ніж домогтися дозволу закупити ліки в Україні.
Інші ж сім’ї, чиї діти потребують постійної підтримки, виїздять до тих країн, де її забезпечує держава бюджетним коштом. Ті, хто лишається в Україні, отримують препарат завдяки тимчасовій програмі виробника Roche або ж збирають кошти самотужки – наприклад, препарат «Еврисді» на рік коштує близько 6 мільйонів гривень:
Свічинський разом із Білоус, Олексієм Захарченком та засновницею неприбуткової організації Razom for Ukraine, генетикинею Ольгою Яричківською 26 травня озвучив основні вимоги, які рух планує висунути до Міністерства охорони здоров’я:
- закупити «Еврисді» та «Спінразу» на 2021 рік для всіх дітей зі СМА, які їх потребують, через договори керованого доступу – приблизну вартість оцінюють у 400 мільйонів гривень;
- розробити комплексну довгострокову програму підтримки дітей зі СМА, яка покриє:
- ліки для всіх типів СМА,
- ранній неонатальний скринінг дітей на захворювання СМА в пологових (вартість – близько 150 мільйонів гривень),
- створення референтних центрів для дітей з рідкісними (орфанними) захворюваннями, де з ними працюватимуть лікарі різних напрямків;
- створити національний протокол лікування дітей зі СМА, якого зараз не існує;
- сформувати електронний реєстр пацієнтів зі СМА;
- запровадити обов’язкове інформування родини про генетичні ризики, через які може народитися дитина зі СМА;
- провести переговори з приватною компанією Roche, яка наразі безоплатно надає 58 родинам препарат «Еврисді», про продовження цієї програми – вона завершується в липні;
- зареєструвати препарат «Золгенсма» в Україні та закупити його державним коштом.
Довгий шлях до керованого доступу
МОЗ виділив близько 1,3 мільярда гривень у 2021 році на закупівлю ліків за договорами керованого доступу. Ці договори передбачають конфіденційність ціни при закупівлі дороговартісних ліків від орфанних захворювань у компаній, які часто є єдиними їх виробниками.
Це, як очікується, дозволить державі отримувати такі ліки за індивідуальною ціною зі знижкою.
Говорити, що договір керованого доступу буде укладений на раз-два, клацнувши пальцями – цього не будеВіталій Матюшенко
Віталій Матюшенко зіткнувся зі СМА, коли хворобу виявили в його доньки. Він вже 16 років очолює організацію «Діти зі спінальною м’язовою атрофією» і каже, що вимоги Свічинського та його команди не нові: сім’ї хворих дітей озвучували їх Міністерству охорони здоров’я роками.
При цьому МОЗ, за його словами, йде «своїм шляхом», і перший етап на ньому: це договори керованого доступу. Перш ніж їх можна буде укладати, потрібна оцінка медичної технології, щодо якої планується закупка. А практики такої оцінки щодо лікування орфанних захворювань у МОЗ наразі немає – такий висновок громадський діяч робить на основі рішення, яке експертна комісія винесла щодо «Спінрази» торік.
«При тому, що «Спінраза» рекомендована в 55 країнах, використовується для всіх типів СМА і реімбурсується як державою, так і приватним сектором, дані з застосування цього препарату українська експертна комісія визнала неефективними, недостатніми для того, що рекомендувати «Спінразу» для закупок через державний бюджет, за бюджетні кошти. Тому говорити, що договір керованого доступу буде укладений на раз-два, клацнувши пальцями – цього не буде», – констатує Матюшенко.
Оцінка медичної технології, згідно з законом, повинна тривати 90 днів, але в цей термін важко вкластися, визнає експерт.
Не все так просто і зі створенням реєстру хворих на СМА дітей. Фонд «Діти зі СМА» загалом оцінює їхню кількість у близько 250, адже цифра постійно коливається, а система E-health наразі не адаптована до ведення обліку орфанних пацієнтів.
Якщо ми відкинемо все, що не може бути адаптоване, будемо користуватися зеленкою і вітамінамиВіталій Матюшенко
Втім, певний поступ Матюшенко все ж відзначає: наразі укладена дорожня карта, в рамках якої створили експертну робочу групу, яка має розробити протокол для лікування пацієнтів зі СМА. Ця група має працювати під керівництвом заступниці міністра Ірини Садов’як, до неї увійшли фахівці, яких рекомендував фонд «Діти зі СМА», а також представник самого фонду. Активіст підкреслює: важливо стежити, щоб до протоколу увійшли міжнародні принципи лікування:
«Тому що є така практика – відкидати все, що не може бути адаптоване, але, якщо ми відкинемо все, що не може бути адаптоване, то нам не потрібен і протокол для нашого пацієнта, будемо користуватися зеленкою і вітамінами, як і зараз».
Матюшенко пояснює: препарат «Золгенсма», як правило, передбачений для тих хворих на СМА, в яких є від двох до трьох копій гену СМН-1. Якщо копій чотири, введення вартісного препарату може бути проблемним з етичної точки зору, адже симптоми можуть не проявлятися в пацієнта протягом років, а то й десятиліть, а в разі виникнень можна перейти на пожиттєву терапію.
«Але з точки зору дієвості і стабільності, дійсно, можна говорити, що у виявленого на пренатальному скринінгу пацієнта зі СМА рекомендована саме «Золгенсма». Інші препарати призначаються лікарем, з огляду на певні фізіологічні властивості: це викривлення хребта, можливість ковтати, фізіологічні труднощі з введенням уколу «Спінрази» в спинний мозок. Тому є вибір і рекомендовано або те, або інше. Але в жодному разі ці два препарати не розрізняються на сьогодні за ефективністю», – каже він.
«Місію не завершено»
За спостереженнями Матюшенка, зазвичай ініціаторами реєстрації ліків виступає держава, але український уряд не поспішає починати переговори щодо реєстрації «Золгенсми». Він нагадує, що «Спінраза», яка отримала реєстрацію в США у 2016 році, офіційно не з’явилася в Україні аж до 2020-го, навіть попри петицію до п’ятого президента Петра Порошенка, яка набрала необхідні для розгляду 25 тисяч голосів. В адміністрації тодішнього президента послалися на те, що компанія-виробник не надала реєстраційне досьє.
МОЗ прозвітував про схвалення урядом проєкту закону та постанови про договори керованого доступу в січні 2021 року. Законопроєкт наразі перебуває на розгляді Верховної Ради, у квітні був внесений до порядку денного, але далі справа наразі не просунулася.
Матюшенко обережно припускає: є перспектива укладання договору керованого доступу до кінця року, хоча поки говорити про це з певністю зарано.
Тим часом Віталій Свічинський не планує забувати про хворобу, яка поставила під загрозу життя його сина:
«Місію не завершено. Вона буде завершена тоді, коли в країні з’явиться відповідна інфраструктура, відповідні програми, відповідне лікування. Тоді ми зможемо заспокоїтися і сказати: добре, можемо інформаційну хвилю знижувати, в нашій країні лікують дітей зі СМА», – каже він наостанок.
